O femeie din Germania, diagnosticată cu trei boli autoimune severe, a intrat în remisiune completă după ce a urmat un tratament experimental care i-a „resetat” sistemul imunitar. Pacienta, în vârstă de 47 de ani, suferea de anemie hemolitică autoimună (AIHA), sindrom antifosfolipidic (APLAS) și trombocitopenie imună (ITP), afecțiuni care anterior necesitau transfuzii zilnice de sânge.
nn
Tratamentul inovator a implicat terapia cu celule CAR-T (Chimeric Antigen Receptor), o procedură în care celulele sistemului imunitar sunt prelevate, modificate genetic pentru a ataca celule specifice și reintroduse în organism. Rezultatele au fost spectaculoase: la scurt timp după administrarea terapiei, starea pacientei s-a îmbunătățit considerabil, iar la aproape un an de la tratament, aceasta nu mai are nevoie de transfuzii.
Cum a funcționat terapia CAR-T?
Afecțiunile pacientei o obligau anterior la transfuzii zilnice și tratamente constante pentru a preveni formarea cheagurilor de sânge, trecând prin nouă tipuri diferite de terapii de-a lungul anilor, fără rezultate durabile. În cadrul studiului, cercetătorii au prelevat celulele T ale pacientei și le-au modificat genetic, astfel încât să țintească o proteină numită CD19, prezentă pe suprafața celulelor B, responsabile de producerea anticorpilor care atacau celulele sanguine.
nn
Celulele T modificate au fost reintroduse în organism, începând să elimine celulele B defecte. După 7 zile de la începerea tratamentului, pacienta nu a mai avut nevoie de transfuzii. La 25 de zile, analizele au confirmat remisiunea completă, cu nivelul hemoglobinei revenind la normal și numărul trombocitelor stabilizat.
nn
„Tratamentul s-a dovedit extrem de eficient în eliminarea simultană a celor trei boli autoimune. După mai bine de un deceniu de boală, pacienta se află acum în remisiune fără tratament și poate duce o viață aproape normală”, a declarat Fabian Muller, hematolog la Spitalul Universitar din Erlangen (Germania).
Impactul asupra pacienților cu boli autoimune
Deși necesită studii suplimentare pentru confirmarea rezultatelor, această abordare oferă speranțe pentru pacienții care suferă de boli autoimune severe. În cadrul studiului, după o perioadă de 322 de zile, au reaparut celule B, însă majoritatea erau „naive”, fără memorie imunologică, ceea ce însemna că nu mai atacau celulele sănătoase. În aceeași perioadă, pacienta a putut întrerupe tratamentul anticoagulant fără reapariția cheagurilor.
nn
Cercetătorii sugerează că utilizarea timpurie a terapiei CAR-T ar putea preveni complicațiile cauzate de tratamentele ineficiente, oprind evoluția bolii și îmbunătățind semnificativ calitatea vieții pacienților.
nn
Studiul a fost publicat în revista Med.
